Skip to main content

LUP Student Papers

LUND UNIVERSITY LIBRARIES

The Effect of Cell Permeable Succinate Prodrugs for Patients with Mitochondrial Complex I Deficiency

Weigel Olsson, Louise (2021) MOBK01 20211
Degree Projects in Molecular Biology
Popular Abstract (Swedish)
Nya läkemedel med bärnstenssyra för att hjälpa sjuka barn

Vi människor måste äta varje dag för att vi ska orka med våra liv. Maten vi äter omvandlas till en energirik molekyl som kallas för ATP. ATP används av alla celler i våra kroppar. I alla celler finns det ett kraftverk där omvandlingen till den energirika molekylen sker. Detta kraftverk kallas för mitokondrien. Ibland blir det fel när mitokondrien ska byggas och detta kan orsaka flera olika sjukdomar i mitokondrien. Den vanligaste sjukdomen påverkar det första steget i omvandlingen till ATP och kallas på engelska för ”Complex I deficiency”. Detta är en medfödd sjukdom som oftast visar sig hos barn kort efter födseln. I värsta fall är sjukdomen dödlig men kan också orsaka sjukdomar... (More)
Nya läkemedel med bärnstenssyra för att hjälpa sjuka barn

Vi människor måste äta varje dag för att vi ska orka med våra liv. Maten vi äter omvandlas till en energirik molekyl som kallas för ATP. ATP används av alla celler i våra kroppar. I alla celler finns det ett kraftverk där omvandlingen till den energirika molekylen sker. Detta kraftverk kallas för mitokondrien. Ibland blir det fel när mitokondrien ska byggas och detta kan orsaka flera olika sjukdomar i mitokondrien. Den vanligaste sjukdomen påverkar det första steget i omvandlingen till ATP och kallas på engelska för ”Complex I deficiency”. Detta är en medfödd sjukdom som oftast visar sig hos barn kort efter födseln. I värsta fall är sjukdomen dödlig men kan också orsaka sjukdomar som exempelvis diabetes. I dagsläget finns det tyvärr knappt några läkemedel för att bota och hjälpa barnen som föds med denna sjukdom.

På en avdelning på Biomedicinskt centrum i Lund håller en grupp forskare på att ta fram nya läkemedel, prodroger, som kan hjälpa barn med denna sjukdom. Alla prodrogerna som forskarna undersöker innehåller bärnstenssyra, även kallat succinat. Bärnstenssyra finns naturligt i våra celler och kan också användas av mitokondrien för att bilda ATP. Problemet är att den bärnstenssyra som finns i cellerna inte räcker till för att ge våra kroppar all energi som de behöver. Ett annat problem med bärnstenssyra är att våra celler inte kan släppa in den. Forskarna kom på iden att om man ger bärnstenssyra lite ändringar i sitt utseende så kunde cellerna släppa in syran.

Under mitt kandidatarbete har jag undersökt två olika prodroger för att se om dessa kan användas som effektiva läkemedel mot Complex I deficiency. Under arbetet användes blod från friska donatorer. För att kunna undersöka effekten av prodrogerna behövdes en sjukdom i mitokondrierna simuleras. Efter behandling med prodrogerna visade det sig att mitokondrien återfick sin vanliga funktion och att cellerna började producera mer ATP igen jämfört med sjukdoms simulerade celler som inte fick prodrog.

Detta innebär att prodrogerna med bärnstenssyra kan användas som läkemedel för patienter med Complex I deficiency. Med behandling fick mitokondrien tillbaka en del av sin vanliga funktion och kunde då förse cellen med mer energirika molekyler vilket leder till en bättre funktion för cellen och ett friskare barn. Som sagt är dessa prodrogerna fortfarande i forskningsstadiet och det behövs mer forskning för att ta fram ett läkemedel som kan ges till sjuka patienter. Men det verkar som om dessa prodrogerna har god potential att i framtiden kunna hjälpa sjuka barn till ett bättre liv.

Handledare: Eskil Elmér
Examensarbete 15hp i MOBK01 2021
Biologiska intuitionen, Lunds Universitet
Mitochondrial Medicine, BMC Lund (Less)
Please use this url to cite or link to this publication:
author
Weigel Olsson, Louise
supervisor
organization
course
MOBK01 20211
year
type
M2 - Bachelor Degree
subject
language
English
id
9060047
date added to LUP
2021-06-30 14:56:27
date last changed
2021-06-30 14:56:27
@misc{9060047,
  author       = {{Weigel Olsson, Louise}},
  language     = {{eng}},
  note         = {{Student Paper}},
  title        = {{The Effect of Cell Permeable Succinate Prodrugs for Patients with Mitochondrial Complex I Deficiency}},
  year         = {{2021}},
}